Innowacyjna terapia dla dzieci z hemofilią. Preparat będzie dostępny w ciągu kilku dni
Narodowy Fundusz Zdrowia i Ministerstwo Zdrowia poinformowały w połowie października, że dzieci, które chorują na hemofilię, będą mogły skorzystać z nowej terapii emicizumabem. Innowacyjny preparat ma być dostępny na początku grudnia.
Problem z lekiem na hemofilię dla dzieci był ogromny. W lipcu ogłoszono, że lek został objęty refundacją w ramach programu lekowego dedykowanego zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B w określonej populacji pacjentów, jednak rodzice skarżyli się, że wciąż nie ma możliwości podjęcia innowacyjnego leczenia. Monika Horna-Cieślak, rzeczniczka praw dziecka, zwróciła się więc do Ministerstwa Zdrowia, by wyjaśnić sytuację.
Innowacyjny lek na hemofilię trafi do dzieci
Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że jednostka koordynująca przy zespole koordynacyjnym ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (Instytut Matki i Dziecka w Warszawie) wspólnie z Zakładem Zamówień Publicznych Ministerstwa Zdrowia podjęła decyzję o skróconej procedurze zakupu, aby jak najszybciej zapewnić dzieciom dostęp do innowacyjnego leczenia hemofilii.
Tak pachnie nowotwór. Nigdy nie ignoruj tego zapachu Tak wygląda rak u dziecka. „To, że ktoś jest bardzo malutki, nie oznacza, że nie może mieć nowotworu”Prowadzone postępowanie obejmuje zakup na kwotę ponad 50 mln zł, co determinuje wykonanie dodatkowych procedur przewidzianych przepisami ustawy z 11 września 2019 r. Prawo zamówień publicznych i spowodowało wydłużenie prowadzonych procedur. Emicizumab jest kolejną opcją terapeutyczną dla tej grupy pacjentów, obok terapii już udostępnionych, a jego dostępność przewidziana jest na pierwsze dni grudnia bieżącego roku – informował resort.
Leczenie hemofilii u dzieci w Polsce
Odnosząc się natomiast do aspektu leczenia hemofilii i zabezpieczenia terapii w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (ICD – 10: D66, D67)”, należy podkreślić że leczenie to jest prowadzone i nie ma ryzyka zaburzenia jego ciągłości. Warto dodać, że system opieki nad dziećmi chorymi na hemofilię w Polsce jest bardzo dobrze zorganizowany. Dzieci są pod opieką 15 ośrodków leczenia hemofilii, a każde dziecko z rozpoznaniem tej choroby niezwłocznie po ustaleniu diagnozy trafia do programu lekowego, w ramach którego prowadzone jest leczenie profilaktyczne. Czynniki krzepnięcia, które są obecnie podstawową metodą leczeni chorych na hemofilię dowożone są pacjentom bezpośrednio do domu, co ułatwia funkcjonowanie rodzin w których dziecko choruje na tą chorobę – poinformował w piśmie do Rzeczniczki Praw Dziecka Miłosz Anczakowski Zastępca Prezesa NFZ ds. Służb Mundurowych z up. Prezesa NFZ.
Ile osób w Polsce cierpi na hemofilię?
Hemofilia należy do wrodzonych skaz krwotocznych. Chorych z takimi skazami jest łącznie około 6 tysięcy. Mówimy tylko o postaciach ciężkich. W tym hemofilii jest około 3 tysięcy – łącznie dorosłych i dzieci. Zatem jest to schorzenie zaliczane do chorób rzadkich – mówi prof. Paweł Łaguna, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii UCK WUM.
Jak wyjaśnia, jeszcze sto lat temu dzieci z ciężką postacią hemofilii dożywały 9-10 lat. Teraz długość ich życia jest taka, jak w ogólnej populacji.
Objawy hemofilii u dzieci
Pierwsze objawy hemofilii można zaobserwować u dziecka już w pierwszym roku życia. Na ciele pojawiają się wylewy, siniaki – najczęściej po zastrzykach, szczepieniach. Może też pojawić się krwawienie dziąseł podczas ząbkowania. Gdy dziecko zaczyna poruszać się, raczkować, upadać – pojawiają się kolejne wylewy dużo większe niż u rówieśników.
Źródło: termedia.pl, WUM
Zobacz też:
Pilny komunikat GIS. Te środki są odpowiedzialne za śmiertelne zatrucia
Wymiatają toksyny i oczyszczają płuca. Nie tylko dla palaczy są prawdziwym skarbem
Tej przyprawy powinno się unikać jak ognia. A Polacy wciąż dodają ją do zup
