Innowacyjna terapia dla dzieci z hemofilią. Preparat będzie dostępny w ciągu kilku dni
Narodowy Fundusz Zdrowia i Ministerstwo Zdrowia poinformowały w połowie października, że dzieci, które chorują na hemofilię, będą mogły skorzystać z nowej terapii emicizumabem. Innowacyjny preparat ma być dostępny na początku grudnia.
Problem z lekiem na hemofilię dla dzieci był ogromny. W lipcu ogłoszono, że lek został objęty refundacją w ramach programu lekowego dedykowanego zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B w określonej populacji pacjentów, jednak rodzice skarżyli się, że wciąż nie ma możliwości podjęcia innowacyjnego leczenia. Monika Horna-Cieślak, rzeczniczka praw dziecka, zwróciła się więc do Ministerstwa Zdrowia, by wyjaśnić sytuację.
Innowacyjny lek na hemofilię trafi do dzieci
Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że jednostka koordynująca przy zespole koordynacyjnym ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (Instytut Matki i Dziecka w Warszawie) wspólnie z Zakładem Zamówień Publicznych Ministerstwa Zdrowia podjęła decyzję o skróconej procedurze zakupu, aby jak najszybciej zapewnić dzieciom dostęp do innowacyjnego leczenia hemofilii.
Prowadzone postępowanie obejmuje zakup na kwotę ponad 50 mln zł, co determinuje wykonanie dodatkowych procedur przewidzianych przepisami ustawy z 11 września 2019 r. Prawo zamówień publicznych i spowodowało wydłużenie prowadzonych procedur. Emicizumab jest kolejną opcją terapeutyczną dla tej grupy pacjentów, obok terapii już udostępnionych, a jego dostępność przewidziana jest na pierwsze dni grudnia bieżącego roku – informował resort.
Leczenie hemofilii u dzieci w Polsce
Odnosząc się natomiast do aspektu leczenia hemofilii i zabezpieczenia terapii w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (ICD – 10: D66, D67)”, należy podkreślić że leczenie to jest prowadzone i nie ma ryzyka zaburzenia jego ciągłości. Warto dodać, że system opieki nad dziećmi chorymi na hemofilię w Polsce jest bardzo dobrze zorganizowany. Dzieci są pod opieką 15 ośrodków leczenia hemofilii, a każde dziecko z rozpoznaniem tej choroby niezwłocznie po ustaleniu diagnozy trafia do programu lekowego, w ramach którego prowadzone jest leczenie profilaktyczne. Czynniki krzepnięcia, które są obecnie podstawową metodą leczeni chorych na hemofilię dowożone są pacjentom bezpośrednio do domu, co ułatwia funkcjonowanie rodzin w których dziecko choruje na tą chorobę – poinformował w piśmie do Rzeczniczki Praw Dziecka Miłosz Anczakowski Zastępca Prezesa NFZ ds. Służb Mundurowych z up. Prezesa NFZ.
Ile osób w Polsce cierpi na hemofilię?
Hemofilia należy do wrodzonych skaz krwotocznych. Chorych z takimi skazami jest łącznie około 6 tysięcy. Mówimy tylko o postaciach ciężkich. W tym hemofilii jest około 3 tysięcy – łącznie dorosłych i dzieci. Zatem jest to schorzenie zaliczane do chorób rzadkich – mówi prof. Paweł Łaguna, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii UCK WUM.
Jak wyjaśnia, jeszcze sto lat temu dzieci z ciężką postacią hemofilii dożywały 9-10 lat. Teraz długość ich życia jest taka, jak w ogólnej populacji.
Objawy hemofilii u dzieci
Pierwsze objawy hemofilii można zaobserwować u dziecka już w pierwszym roku życia. Na ciele pojawiają się wylewy, siniaki – najczęściej po zastrzykach, szczepieniach. Może też pojawić się krwawienie dziąseł podczas ząbkowania. Gdy dziecko zaczyna poruszać się, raczkować, upadać – pojawiają się kolejne wylewy dużo większe niż u rówieśników.
Źródło: termedia.pl, WUM
Zobacz też:
Pilny komunikat GIS. Te środki są odpowiedzialne za śmiertelne zatrucia
Wymiatają toksyny i oczyszczają płuca. Nie tylko dla palaczy są prawdziwym skarbem
Tej przyprawy powinno się unikać jak ognia. A Polacy wciąż dodają ją do zup
